臨床結(jié)果 | 干細(xì)胞治療年齡相關(guān)性黃斑變性：12個月后，69%患者視力提升，平均達(dá)10-12行

年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）是老年人群視力喪失的主要原因，臨床表現(xiàn)包括稱為視網(wǎng)膜淀積的小白色黃色斑點，這些斑點由脂質(zhì)、蛋白質(zhì)、脂褐素顆粒和小RNA組成。該病可分為“干性”或萎縮型，亦稱為地理性萎縮，以及“濕性”或新生血管型。

據(jù)了解，干性AMD約占?80%-90%，主要特征黃斑區(qū)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）和光感受器細(xì)胞丟失；濕性AMD約占10%-20%，主要特征異常新生血管形成。這一差異主要源于前者進(jìn)展緩慢，多數(shù)患者長期處于早期或中期階段；后者雖更易致盲，但發(fā)生率較低。

2025年7月，《柳葉刀-全球健康》（The Lancet Global Health）發(fā)表的一項研究結(jié)果顯示，因AMD導(dǎo)致的視覺障礙患者近30年增加了1倍以上，從1990年364萬增加到2021年806萬，預(yù)計到2050年將增加至2134萬。

AMD會給患者生活帶來嚴(yán)重影響：?①?功能影響?：中心視力喪失，導(dǎo)致閱讀、駕駛、人臉識別困難；②?經(jīng)濟負(fù)擔(dān)?：晚期患者需長期護理，年醫(yī)療成本顯著增加。③?心理社會影響?：抑郁和社交隔離風(fēng)險升高。

目前濕性AMD?可通過抗VEGF藥物（如雷珠單抗）、激光及光動力等療法治療，?干性AMD尚無有效治療手段，葉黃素等補充劑曾被寄予希望，但后續(xù)研究未證實其療效，針對線粒體老化和氧化應(yīng)激的干預(yù)措施亦未獲成功。

干細(xì)胞眼科治療研究（SCOTS）是一項機構(gòu)審查委員會（IRB）注冊并監(jiān)控的人體臨床研究，該研究已在美國國立衛(wèi)生研究院臨床注冊網(wǎng)站上列出（NCT編號01920867），它正被用于各種視網(wǎng)膜和視神經(jīng)疾病的治療，這些疾病通常沒有有效方法解決視力喪失或進(jìn)展。

近期，《Medicines》期刊上發(fā)表了一項SCOTS，文獻(xiàn)顯示，16名AMD患者（32只眼睛）接受自體骨髓來源間充質(zhì)干細(xì)胞（BMSCs）移植后12個月，69%患者報告日常生活視力提升，LogMAR平均提高27.6%（10-12行），34%視力保持穩(wěn)定。

患者篩選：共納入16名患者，32只眼睛，平均年齡78歲（范圍69~90歲），術(shù)前視力范圍從數(shù)手指到20/50-2，術(shù)前平均LogMAR為1.125行。

患者分組：該研究分為3組，治療方案根據(jù)患者視力喪失程度、視力喪失病因、治療組相關(guān)風(fēng)險因素以及患者醫(yī)療風(fēng)險狀況進(jìn)行選擇。

BMSCs獲取與處理?：通過標(biāo)準(zhǔn)骨髓套管針進(jìn)行骨髓抽吸，然后用Arthrex cPRP和骨髓處理系統(tǒng)分離干細(xì)胞，不使用任何培養(yǎng)基或儲存的細(xì)胞。

治療方法：第一組眼球后和眼球筋膜下注射，然后靜脈輸注；第二組在第1組的基礎(chǔ)上增加玻璃體內(nèi)注射；第三組視力較好眼睛，接受前兩組相同方式治療，視力喪失嚴(yán)重的接受玻璃體切除術(shù)，接著在視網(wǎng)膜下或視神經(jīng)內(nèi)注射干細(xì)胞，然后靜脈輸注。

治療后各項結(jié)果：?

1.?視力改善?（32只眼睛數(shù)據(jù)，見表2）：

● 63%（20只眼睛）視力得到改善（LogMAR平均改善27.6%，范圍2.5%-44.6%）；

● 34%視力保持穩(wěn)定，僅3%視力惡化；

● 初始視力≥20/200的患者改善更為顯著（如20/200→20/80）。

2.?功能恢復(fù)?：69%患者報告日常生活視力提升。

3.?影像學(xué)表現(xiàn)?：OCT未顯示出肉眼可見的結(jié)構(gòu)改變，提示療效可能源于旁分泌機制。

安全性分析：?

1.?不良事件?：1例視網(wǎng)膜脫離（術(shù)后4個月），后重新連接，1例視力下降（疾病自然進(jìn)展）。

2.?無免疫排斥?：自體細(xì)胞避免免疫抑制相關(guān)風(fēng)險。

3.?統(tǒng)計顯著性?：p≤0.001，療效差異具有高度顯著性。

總  結(jié)：該項SCOTS研究結(jié)果證實，BMSCs治療干性AMD顯示出統(tǒng)計學(xué)上顯著的臨床益處，可改善視力并可能延緩疾病引起的視力喪失（63%有效率），且安全性良好。局限性包括隨訪依賴本地醫(yī)生、缺乏標(biāo)準(zhǔn)化視力檢測工具。

未來需擴大樣本量并探索BMSCs的精確作用機制（如細(xì)胞轉(zhuǎn)分化與旁分泌效應(yīng)占比），結(jié)合基因編輯或聯(lián)合抗炎療法可能進(jìn)一步提升療效。

參考資料：

【1】ArticlesVolume 13,Issue 7e1175-e1190July 2025Open accessGlobal burden of vision impairment due to age-related macular degeneration, 1990–2021, with forecasts to 2050: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021.

【2】Jeffrey N. Weiss and Steven Levy.Stem Cell Ophthalmology Treatment Study (SCOTS):Bone Marrow-Derived Stem Cells in the Treatment of Age-Related Macular Degeneration.Medicines 2020, 7, 16; doi:10.3390/medicines7040016.