匯總：我國已經(jīng)有36款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥IND獲批

隨著干細(xì)胞技術(shù)的快速發(fā)展和科研工作者的努力，干細(xì)胞已用于治療多種難治性疾病，為人類許多醫(yī)學(xué)難題提供了新的研究方向。

為鼓勵新藥研發(fā)和提高新藥審批效率，我國開啟了新藥臨床默認(rèn)審批制度，新藥臨床試驗(yàn)由過去的審批制度轉(zhuǎn)變?yōu)槟驹S可，干細(xì)胞作為新藥，采用默認(rèn)許可方式可為患者爭取更多的治療時間和機(jī)會。

根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的數(shù)據(jù)，截止目前，我國已經(jīng)有36款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥IND獲批，涉及的適應(yīng)癥包括膝骨關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、缺血性腦卒中、難治性移植物抗宿主病、特發(fā)性肺纖維化、銀屑病、肝衰竭、重度狼瘡性腎炎等。

CDE&IND

CDE，即國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心，是國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品注冊技術(shù)審評機(jī)構(gòu)，按照國家食品藥品監(jiān)督管理局頒布的藥品注冊管理有關(guān)規(guī)章，負(fù)責(zé)組織對藥品注冊申請進(jìn)行技術(shù)審評，組織開展相關(guān)的綜合評審工作。

IND，即新藥臨床試驗(yàn)，是藥物研發(fā)企業(yè)以注冊目的，在藥品正式上市前，向CDE提供足夠信息來證明藥品在人體進(jìn)行試驗(yàn)是安全的，以及證明針對研究目的的臨床方案設(shè)計(jì)是合理的而開展的人體臨床試驗(yàn)。

下面帶你了解一下獲得IND的間充質(zhì)干細(xì)胞藥品名稱以及對應(yīng)的適應(yīng)癥。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）作為再生醫(yī)學(xué)中重要的成體干細(xì)胞，具有再生特性，如自我更新、分泌營養(yǎng)因子和誘導(dǎo)間充質(zhì)細(xì)胞譜系的能力，同時還可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，增強(qiáng)組織修復(fù)。因此，在細(xì)胞療法中具有廣闊的應(yīng)用前景。

干細(xì)胞研究已成為生命科學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)域的前沿?zé)狳c(diǎn)，目前全球已登記的干細(xì)胞相關(guān)臨床試驗(yàn)已超過7000余項(xiàng)，當(dāng)中近3000項(xiàng)已完成臨床試驗(yàn)研究（數(shù)據(jù)源于 Clinicaltrials.gov，截至2022年10月）。

從疾病治療領(lǐng)域來看，心血管疾病、癌癥和腫瘤類疾病、出生前疾病和異常、血液和淋巴疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病是目前研究數(shù)量較為集中的方向。

在干細(xì)胞類別的選擇上，造血干細(xì)胞（HSCs）的臨床試驗(yàn)數(shù)量最多，占干細(xì)胞臨床試驗(yàn)總數(shù)的48.5%（3707項(xiàng)）；間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）緊隨其后，共計(jì)1013項(xiàng)，占比約13.3%，MSC在臨床應(yīng)用的重要性日益增強(qiáng)，其數(shù)量尤其在近幾年持續(xù)增加；其他類型細(xì)胞中，多能干細(xì)胞和神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的項(xiàng)目也逐漸增多。

針對使用MSC的臨床試驗(yàn)的全球分布，294項(xiàng)臨床試驗(yàn)在中國進(jìn)行，216項(xiàng)在美國，78項(xiàng)在韓國，70項(xiàng)在西班牙，39項(xiàng)在伊朗，29項(xiàng)在法國，21項(xiàng)在印度尼西亞，20項(xiàng)在約旦，還有一些在其他國家的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫中注冊。

目前我國干細(xì)胞技術(shù)產(chǎn)業(yè)主要以干細(xì)胞存儲（上游）為主，期待干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究的能進(jìn)一步提速，尤其是在臨床級別的干細(xì)胞生產(chǎn)培養(yǎng)工藝、建立質(zhì)控體系、干細(xì)胞體外3D培養(yǎng)、多能干細(xì)胞定向分化/轉(zhuǎn)分化、遺傳和表觀遺傳的操控等方面的突破，將對臨床應(yīng)用推廣具有重要意義。

總而言之，作為生命科學(xué)領(lǐng)域的一項(xiàng)高新科技，干細(xì)胞將對醫(yī)學(xué)、保健事業(yè)帶來跨時代的顛覆性變革，為人類的健康和高質(zhì)量生活帶來福音。期待在不久的將來，我國能在干細(xì)胞藥物方面打破零的局面，推動首個至多個擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的干細(xì)胞新藥上市，引領(lǐng)全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展并造福于民。

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