腦癱（Cerebral Palsy, CP）是兒童期最常見的運動障礙之一，由發育中大腦的非進行性損傷引起，主要表現為運動功能障礙和姿勢控制困難。該病目前無法治愈，患者常需長期依賴康復訓練及多種輔助治療以改善生活質量。

干細胞治療腦癱新進展：152例患者臨床數據公布，運動功能顯著改善 | 研究解讀

近年來，干細胞療法為腦癱治療帶來新希望。近日，國際期刊《Stem Cell Reviews and Reports》發表一項臨床研究，顯示人臍帶間充質干細胞（hUC-MSCs）在改善腦癱患兒運動功能及病情嚴重程度方面表現出良好效果。該研究共納入152例患者，結果令人鼓舞。

為什么選擇臍帶間充質干細胞？

人臍帶中的沃頓氏膠（Wharton’s Jelly）富含間充質干細胞，這類細胞具有獲取方便、免疫原性低、免疫調節能力強等優勢，逐漸成為再生醫學領域的理想選擇。自2009年首例自體干細胞成功治療腦癱病例被報道后，多項研究均顯示干細胞對腦癱具有潛在治療價值，但針對hUC-MSCs的大樣本臨床研究仍較為有限。

研究方法概述

患者情況：共152名腦癱患兒參與，平均年齡5歲，其中男性84人，女性68人。多數伴有合并癥，如自閉癥、智力障礙、早產、腦積水等。

治療方式：每位患兒接受兩個療程的hUC-MSCs治療，每療程包括5次輸注（靜脈或鞘內注射），每次細胞劑量根據體重調整（范圍10–40×10?），輸注間隔為每兩月一次，全程嚴密隨訪。

治療結果亮點匯總

1. 粗大運動功能（GMFM）顯著提高

①粗大運動功能測量（GMFM）：GMFM從基線到第5次訪視的中位變化為1.9分（表2）。GMFM評分變化與患者年齡顯著相關，但與性別和是否患有癲癇無關，GMFM所有評估領域都出現了統計學上的顯著變化（表3）。

2. 行走能力明顯增強

②6分鐘步行測試（6-MWT）：該測試是在滿足測試條件的26名兒童的亞組進行，在該亞組中，使用6-MWT評估的功能活動度中位增加了75m（表4），并且實現了統計學上顯著改善。6-MWT結果的增加與 GMFM評分變化相關，但與基線、年齡、性別或癲癇時的GMFM無關。

3. 移動速度與敏捷性改善

③計時和測試（該測試涉及測量患者從椅子上站起來、步行3 m的距離、轉身、回來并再次坐在椅子上所需的時間）：對26名能夠滿足測試條件的兒童進行了分組，在該亞組中，中位變化為2秒（表5），這種改善具有統計學意義。這種改善與年齡相關，但與癲癇或性別無關。測試的改善與第一次就診時GMFM以及6-MWT差異相關，但與總GMFM差異無關。

4. 疾病嚴重程度整體減輕

④臨床整體印象測試（CGI）：該測試結果適用于151名患者。在第一次就診時（治療前），大多數患兒病情嚴重（VI級，n=70）或病情明顯（V級，n=44），18例患兒為中度疾病 （IV級），少數患者病情較輕（III級，n=9），幾乎沒有病情（II級，n=7） 或病情最嚴重（VII級，n=3）。

第5次就診時，60名患者取得了較小改善（III級），28名患者達到較大改善（II級），8名患者達到顯著改善（I級），1名患者的健康狀況略有下降（V級），沒有患者病情惡化或明顯惡化。記錄的改善與性別或癲癇診斷無關。基線CGI和治療后CGI如表6所示。

5. 肌力提升

⑥肌肉力量變化：在該測試63名患者中，兩名患者的肱二頭肌力量提高了1個單位，三名患者的股四頭肌發生了1個單位的變化，一名患者的股四頭肌發生了2個單位的變化，8名患者的臀大肌力量提高了1個單位，并且這種改善具有統計學意義（見表7）。

安全性良好，未發生嚴重不良反應

在整個治療及隨訪過程中，所有患兒均未出現與干細胞輸注相關的嚴重不良事件，表明hUC-MSCs治療具有良好的臨床安全性。

總結與展望

該項研究表明，重復輸注hUC-MSCs可顯著改善腦癱患兒的運動功能、肌力和整體疾病嚴重程度，療效在多方面評估中均具備統計顯著性，且治療安全性良好。

盡管仍需更大樣本和更長隨訪的研究進一步驗證，當前結果無疑為干細胞治療腦癱提供了令人信服的臨床證據，也為患者家庭帶來了新的治療希望。

?參考資料：

Magdalena Chro?cińska?Kawczyk · Izabela Zdolińska?Malinowska· Dariusz Boruczkowski. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study.https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2.

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