間充質干細胞（MSC）作為缺血性中風的潛在治療手段已經得到了廣泛關注和研究。然而，針對出血性中風的MSC研究卻顯得不足。然而出血性中風占中風類型的15%，并帶來了高達40%的死亡率。更為嚴重的是，許多幸存者在此后的生活中長期遭受殘疾的折磨。

干細胞治療出血性中風：106名患者研究表明安全又可耐受

《Nature》雜志上的一篇文章回顧了近10年來的研究進展，特別關注了以間充質干細胞治療出血性腦卒中為重點的研究領域。這篇文章不僅總結了臨床前和臨床階段的研究現狀，還提出了一項重要結論：間充質干細胞治療對出血性腦卒中患者來說既安全又可耐受。簡述如下：

一、間充質干細胞的特性

MSC是多能基質祖細胞，是骨、脂肪和軟骨組織的常見前體。它們保留了分化成這些組織的能力，并可能轉分化為其他譜系的細胞，例如神經元和神經膠質細胞。它們來自容易獲取的來源，例如骨髓、脂肪組織、臍帶組織和胎盤。

MSCs已被廣泛研究用于治療缺血性中風；然而，它們在出血性中風方面的研究較少。盡管如此，已有超過10年的臨床前研究對間充質干細胞治療出血性中風進行了研究，并證明了一系列疾病動物模型的功能改善。

MSCs的治療用途可以修復或再生受損的神經元細胞，并可能減少繼發性神經炎癥級聯，從而改善患者的預后。將臨床前數據轉化為人體試驗的第一步是就MSCs的安全性和耐受性達成共識，以指導未來的研究方案并協調適當的試驗條件。

二、臨床研究現狀

雖然針對出血性中風的間充質干細胞療法的臨床試驗還很有限。通過ClinicalTrials.gov進行搜索，只得到一個結果（妙佑醫療）；但已發表了6篇關于已完成試驗和病例系列的研究文章，涉及患者總數為164例（女性 39.6%；治療組 106 名患者）如下表：

這些試驗主要集中在確定MSC的安全性、有效性以及最佳應用方法。以下是一些重要的發現：

1、 安全性和耐受性：初步證據顯示，MSC對于患者來說既安全又可耐受。例如，在一個患者數量較小的試驗中，通過骨髓源性MSC治療的患者觀察到了一些功能改善，且未報告有嚴重不良事件。

2、 劑量效應：在一些試驗中，不同劑量的MSC都被探索，以確定最有效和最安全的劑量。目前的結果表明，MSC的不同劑量均可耐受，但最佳劑量仍需進一步研究。

3、 途徑選擇：MSC可以通過多種途徑給藥，包括靜脈注射和直接大腦注射等。不同的給藥途徑可能影響MSC的分布和效果。當前的研究正探索這些不同途徑的優劣。

4、功能恢復：盡管臨床試驗數量有限，一些患者在接受MSC治療后確實表現出了一定的功能改善，特別是在認知和運動方面。然而，這些改善的程度和持續時間還需要在更大樣本和更長隨訪的試驗中進一步觀察。

5、 結合其他治療：有些研究還在探索MSC是否可以與其他治療方式（例如物理治療）結合，以增強其效果。

6、 長期觀察：目前的臨床試驗多數為短期觀察，長期的安全性和有效性仍需進一步驗證。

結論

過去幾十年來，針對各種疾病和損傷狀態的干細胞治療研究取得了重大進展；然而，盡管公眾對此關注頗多，且不受監管的“再生診所”數量不斷增加，但這些研究并未大量轉化為獲批的療法。

在過去十年中，針對出血性中風實驗動物模型的間充質干細胞/基質細胞 (MSC) 治療的臨床前研究勢頭強勁，并已促成少量人體試驗的發展。我們在此回顧了目前針對間充質干細胞治療出血性中風的研究，以總結臨床前和臨床研究的現狀。

初步證據表明，間充質干細胞對患者既安全又可耐受，但未來需要進行隨機對照試驗，將有希望的臨床前研究轉化為對有希望的患者有效的治療方法。

參考資料：Turnbull, M.T., Zubair, A.C., Meschia, J.F. et al. Mesenchymal stem cells for hemorrhagic stroke: status of preclinical and clinical research. npj Regen Med 4, 10 (2019). https://doi.org/10.1038/s41536-019-0073-8