腦癱作為一種由胎兒期至嬰幼兒期腦損傷引發的終身性運動功能障礙疾病，目前尚無根治手段，傳統康復治療與藥物干預僅能部分改善癥狀。近年來，干細胞療法憑借其修復受損神經元、促進神經再生的潛力，為患者及家庭帶來了新的希望。然而，這一新興療法的長期療效與安全性始終是臨床轉化的核心爭議點——干細胞療法能否為腦癱患兒提供持久的功能改善？

為解答這一問題，本文將基于近些年最新臨床研究與真實案例，系統解析干細胞治療腦癱的長期穩定性與未來發展方向。

干細胞治療腦癱能維持多久？5年臨床研究揭示長期穩定性

一、干細胞治療腦癱的長期效果評估

案例一：五年追蹤，間充質干細胞聯合康復治療重塑腦癱患兒運動功能的長效證據

2015年，湖北三甲醫院在國際期刊《全球兒科健康》上發表了一篇關于《人臍血間充質干細胞移植聯合基礎康復治療治療腦癱一例》的臨床研究成果，并進行了長達5年的長期隨訪記錄。

本報告介紹了一例人臍帶間充質干細胞(hUCB-MSCs)移植聯合基本康復治療腦癱兒童的病例，早在6個月大時就開始進行，隨訪時間長達5年。

• 患者6個月齡時移植前不能抬頭，不能坐，移植后運動功能和語言能力發育良好，2歲起基本恢復正常。自理能力、語言能力、認知能力、社會適應能力均有明顯提高，5歲基本恢復正常（圖1）。
• 移植后2歲時功能影響狀態為中度，3歲起綜合功能評估總分恢復為輕度（圖2）。

綜上所述，人臍帶間充質干細胞移植聯合基礎康復治療對于腦癱患兒來說是一個安全有效的治療選擇。它不僅促進了患兒的運動功能恢復正常，還對其語言能力和整體生活質量產生了積極的影響。此外，5年長期隨訪結果顯示，這種方法具有良好的耐受性和持久的效果，為腦癱兒童提供了一個有希望的新治療方向。

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案例二：間充質干細胞治療54例腦癱兒童的2年療效評估

2018年，西安神經生物學研究所牽頭在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇關于《針對腦癱兒童進行人臍帶血間充質干細胞輸注的隨機、安慰劑對照試驗》的臨床研究成果，并在治療后3、6、12、24個月對54例腦癱患者進行了隨訪評估。

輸注組包括27例患者，接受4次hUCB-MSCs輸注（靜脈輸注，固定劑量為5×10⁷）和基礎康復治療，而對照組中的27例患者接受0.9%生理鹽水和基礎康復治療。

臨床結果表明：

1.GMFM-88（粗大運動）

• 3個月：MSC組坐/爬/站/走/跑全功能區改善，對照組僅下肢有效。
• 12個月：MSC組有效率89%（對照組41%），運動模式穩定。
• 24個月：MSC組保留85%增益（對照組僅23%），坐/爬功能優勢顯著。（見圖3）

2.CFA（綜合功能評估）

• 6個月：MSC 組手眼協調提升18分（對照組無效）
• 24個月：MSC組抓握/書寫能力持續優化（+29.7分），對照組剛達有效閾值（+15.1分）（見圖4）

綜上所述，2年隨訪結果表明，間充質干細胞（MSCs）治療腦癱在長期療效上表現顯著：患者粗大運動功能（GMFM-88評分）較基線改善幅度在2年隨訪治療中維持85%，綜合功能評估（CFA）平均提升29.7分，且療效是對照組的3倍（GMFM-88改善率及CFA增幅均顯著高于對照組），證實MSCs在改善運動與綜合功能方面具有持久且優越的臨床價值。

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案例三：神經干細胞移植治療腦癱患者長達5年的療效和安全性

2024年1月，大連干細胞臨床研究中心在國際期刊《Frontiers in Pediatrics》上發表了一篇關于《為接受經鼻神經干細胞移植治療的腦癱兒童提供整體護理》的研究成果，并進行了長達5年隨訪治療記錄。

本次研究是該院在2023年評估了神經干細胞（NSCs）通過鼻腔內注射治療腦癱的安全性和有效性的一項隨機1/2期對照試驗的后續研究成果。是2018年1月至2023年6月期間，22名腦癱兒童接受了三次經鼻神經干細胞移植。

臨床結果表明腦癱患者得到極大改善

• 與對照組相比，治療組患者治療24個月后GMFM-88及ADL均有明顯改善；與治療前相比，治療組治療24個月后精細運動功能、社交能力、生活適應能力、表達能力、GMFM-88、ADL量表評分均明顯提高，SDSC評分明顯降低。
• 與治療前相比，治療組患者接受NSCs治療后，FBN分析顯示腦網絡能量明顯降低，VBM分析顯示灰質體積明顯增加。（圖5）

安全性良好

22例患兒住院及隨訪期間均未出現免疫排斥相關不良反應，所有患兒對治療耐受性良好，治療效果優。

• 1例患兒鎮靜后出現頭暈、惡心、嘔吐等癥狀；
• 3例患兒出現鼻黏膜少量出血；
• 2例患兒出現低熱（≤38.5℃）；
• 1例患兒復雜部分性癲癇發作類型及頻率發生改變；
• 3例患兒在鼻腔內植入補片后4h內出現補片脫落。

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二、影響長期穩定性的關鍵因素

細胞來源與移植技術

• 神經干細胞：胎兒來源的NSCs存在倫理爭議，且移植技術要求高（如鼻內精準定位），可能影響長期效果的可重復性。
• 間充質干細胞：臍帶或骨髓來源的MSCs易于獲取，但不同供體細胞活性和分泌因子差異可能導致療效波動。

患者個體差異與損傷程度

• 神經干細胞：年齡<3歲的患兒因神經可塑性高，NSC的直接分化能力可最大化利用未成熟腦組織的修復潛力。例如，北京海軍總醫院的全球首例NSC移植患兒（90天大），其智力與運動功能在3個月內提升至3月齡水平，遠超傳統康復效果；
• 間充質干細胞：年齡>6歲患兒因神經損傷已形成穩定瘢痕，NSC的精準定位難度增加，而MSC的旁分泌效應可逐步改善微環境。但需注意，間充質干細胞對大齡患兒的療效提升幅度通常低于神經干細胞。

聯合治療策略

干細胞治療結合康復訓練、物理療法可增強長期效果。例如，英國倫敦的《Evening Standard》雜志在線報道了采用MSCs注射聯合針灸，腦癱患兒肌肉功能改善持續更久。

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三、干細胞治療腦癱的長期穩定性療效總結

綜上所述，多項臨床研究證實，干細胞療法治療腦癱具有長期穩定性和顯著療效。通過聯合基礎康復治療，患者在運動功能、語言能力、認知水平及生活自理能力等方面可實現持續改善，部分患兒在2-5年隨訪中仍保持良好功能恢復。

長期安全性方面，干細胞移植耐受性良好，僅出現輕微不良反應（如低熱、鼻黏膜出血），未觀察到嚴重并發癥。此外，神經影像學分析顯示，治療后腦網絡能量降低、灰質體積增加，進一步支持其神經修復機制。

總體來看，干細胞聯合康復治療為腦癱患者提供了持久的功能改善和生活質量提升的潛力，但需結合個體化方案和長期隨訪以優化療效。

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四、未來研究方向與優化策略

1.延長療效的細胞工程改造：通過基因編輯增強干細胞的神經分化能力（如誘導MSCs表達神經營養因子）或延長其存活時間，可能突破療效衰減瓶頸。

2.標準化治療方案的建立：統一細胞劑量、移植頻率和隨訪標準。例如，同濟醫院針對腦出血的MSCs治療項目已制定嚴格的入組與評估流程。

3.多模態聯合療法探索：結合神經干細胞與間充質干細胞的優勢：MSCs先調節炎癥微環境，NSCs隨后促進神經再生，可能實現協同增效。

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結語

現有研究表明，干細胞治療腦癱的長期穩定性已顯露曙光，尤其在運動功能維持方面具有潛力。然而，其廣泛應用仍需克服標準化不足等瓶頸。未來隨著更大規模臨床試驗的推進，以及再生醫學技術的迭代，干細胞療法有望成為腦癱治療的常規手段，為患者提供持久的康復希望。患者家庭需理性看待當前療效，在充分評估風險后參與正規臨床試驗。

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參考資料：

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Huang L, Zhang C, Gu J, et al. A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2018;27(2):325-334. doi:10.1177/0963689717729379

Zhongyue Lv, Ying Li, Yachen Wang et al. Safety and Efficacy Outcomes after Intranasal administration of Neural Stem Cells in Cerebral Palsy: a randomized controlled trial, 05 May 2022, PREPRINT (Version 1) available at Research Square [https://doi.org/10.21203/rs.3.rs-1599525/v1]

Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P and Liu J (2024) Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front. Pediatr. 11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563

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