肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 是一種成人神經(jīng)退行性疾病，其特征是進(jìn)行性退化以及皮質(zhì)和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的喪失。神經(jīng)炎癥被認(rèn)為起著重要作用。

目前沒有治愈ALS的方法，也沒有任何治療可以阻止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展。針對(duì)多種疾病途徑的基于細(xì)胞的療法有可能通過分泌神經(jīng)保護(hù)因子和調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性途徑來支持患病神經(jīng)元細(xì)胞的存活，從而解決ALS的多方面發(fā)病機(jī)制。?

間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的3期臨床研究

在這里，我們報(bào)告了BCT-0023期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)旨在評(píng)估重復(fù)使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥是否會(huì)安全地減緩漸凍癥疾病進(jìn)展的速度。

這是一項(xiàng)來自美國(guó)馬薩諸塞州波士頓哈佛醫(yī)學(xué)院麻省總醫(yī)院希利中心運(yùn)用干細(xì)胞移植技術(shù)治療漸凍癥的臨床3期試驗(yàn)。

目標(biāo)：肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS) 是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，患者的需求尚未得到滿足。我們旨在評(píng)估誘導(dǎo)分泌高水平神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子 (MSC-NTF) 的間充質(zhì)干細(xì)胞是否可以安全地減緩ALS疾病的進(jìn)展，這是一種能夠靶向多種途徑的新型自體細(xì)胞療法。

方法：這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究招募了符合修訂的El Escorial標(biāo)準(zhǔn)、修訂的ALS功能評(píng)定量表 (ALSFRS-R) ≥25（篩選）和ALSFRS-R分在隨機(jī)化前下降≥3的ALS參與者。參與者在鞘內(nèi)接受了三種MSC-NTF或安慰劑治療。主要終點(diǎn)通過響應(yīng)者分析和安全性評(píng)估MSC-NTF的療效。≥1.25分/月的治療后疾病進(jìn)展變化定義為臨床反應(yīng)。預(yù)先指定的分析利用基線ALSFRS-R35作為亞組閾值。

結(jié)果：總體而言，間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥耐受性良好；沒有安全問題。33%的MSC-NTF參與者和28%的安慰劑參與者在28周時(shí)符合臨床反應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)；因此，未達(dá)到主要終點(diǎn)。對(duì)基線ALSFRS-R≥35 (n=58) 參與者的預(yù)先指定分析顯示，28周時(shí)的臨床反應(yīng)率為35%MSC-NTF和16%安慰劑。MSC-NTF觀察到神經(jīng)炎癥、神經(jīng)變性和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子支持的腦脊髓生物標(biāo)志物顯著改善，而安慰劑沒有變化。

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