撥款將用于支持正在進行的使用患者自身細胞治療帕金森病的1/2a期試驗。

Aspen Neuroscience獲得了800萬美元的資助，用于推進ANPD001的臨床開發，ANPD001是其研究性干細胞療法，旨在替代帕金森病中丟失的產生多巴胺的神經細胞。

Aspen獲800萬美元資助，以推進干細胞治療帕金森癥的進展

這筆資金由加利福尼亞再生醫學研究所（CIRM）提供，將用于支持正在進行的1/2a期臨床試驗，該試驗正在評估帕金森病患者的治療效果。該試驗正在評估患者自身細胞的使用情況。

“阿斯彭公司總裁兼首席執行官達米安-麥克德維特（Damien McDevitt）博士在公司的一份新聞稿中說：“為這項研究中的患者提供用他們自己的細胞制造的多巴胺神經元是個性化醫療的一個巨大飛躍，有可能影響整個神經退行性疾病領域”。

“CIRM負責治療藥物開發的副總裁Abra Creasey博士說：”這一臨床獎項標志著干細胞治療帕金森病領域向前邁出了重要一步，它推動了個體化療法的發展，有可能恢復受這一毀滅性疾病影響的患者的運動功能。

帕金森病是由于黑質和背側紋狀體等參與運動控制的大腦區域中產生多巴胺（一種主要的大腦化學信使）的神經元逐漸功能障礙和死亡引起的。

“阿斯彭公司首席醫療官、醫學博士Edward Wirth III說：”帕金森病患者在確診時通常已經喪失了大部分多巴胺能神經元，從而導致運動和神經功能的逐漸喪失。

ANPD001對帕金森病有何作用？

ANPD001使用誘導多能干細胞（iPSC），這種干細胞幾乎可以生成體內所有類型的細胞，包括產生多巴胺的神經元。這一過程包括收集患者的皮膚細胞，并在實驗室中將其重新編程為iPSCs。

iPSC利用特定的化學或生物分子分化成多巴胺神經元前體細胞后，再移植回患者體內，最終成熟為產生多巴胺的神經元。

ASPIRO1/2a期試驗（NCT06344026）的主要目標是評估ANPD001以兩種遞增劑量移植給50-70歲中重度帕金森患者時的長期安全性和耐受性。

次要目標包括增加 “治療 “時間，即患者的癥狀得到藥物良好控制的時間，減少運動癥狀，以及改善患者的生活質量。移植后的細胞存活率也將通過腦成像掃描進行評估。

移植后一年的主要隨訪將于明年完成，治療效果將在移植后五年內進行評估。在接下來的10年中，每年將通過電話對長期安全性數據進行評估。

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