• 預計將于2024年上半年啟動急性缺血性中風的1b/2a期臨床試驗
• 標志著阿魯納平臺首次獲得IND，并計劃將AB126（一種來自專有神經干細胞的未修飾外泌體）擴展到包括肌萎縮性脊髓側索硬化癥在內的其他神經系統適應癥中
• 專有的內部GMP生產能力實現了臨床級外泌體的可擴展、可重復生產，具有高純度和一致性；建立了分析方法和特征明確的檢測方法，以確保治療的一致性

Aruna Bio宣布AB126的IND獲得FDA批準，使首個外泌體進入神經系統疾病的人體臨床試驗階段

2024年1月16日，波士頓和美國亞琛–阿魯納生物公司（Aruna Bio, Inc.這一決定為急性缺血性中風的 1b/2a期臨床試驗鋪平了道路，預計該試驗將于2024年上半年啟動。AB126是一種未經修飾的神經源性外泌體，具有穿越血腦屏障的天生能力，有證據表明它具有抗炎和神經保護特性。

“阿魯納公司聯合創始人兼首席科學官史蒂文-斯蒂斯博士（Steven Stice Ph.D.）說：”我們對美國食品藥品管理局的這一確認感到非常高興，這不僅使AB126成為首個進入神經系統適應癥人體臨床試驗的外泌體，而且還強調了我們平臺的治療可行性。”此外，在受控條件下維持細胞是外泌體生產的一個關鍵環節，我們期待利用我們的內部GMP生產專長來支持臨床進展。

同時，我們正在擴大AB126在肌萎縮性脊髓側索硬化癥等其他適應癥上的應用，并探索我們的神經干細胞外泌體平臺在克服中樞神經系統治療現有挑戰方面的更廣泛潛力。

阿魯納專有的內部GMP生產設施可在實現最佳和可擴展一致性的條件下生產臨床級批次產品。此外，獨特的純化技術可以精確控制關鍵的質量屬性。分析方法規程的建立和特性良好的檢測方法確保了治療的一致性。

休斯頓UTHealth大學中風與腦血管病研究所所長、神經病學教授、主要研究者Sean Savitz醫學博士評論說：”臨床前研究結果表明AB126可以減輕神經炎癥，并有可能促進神經保護和神經再生，我們期待著在此基礎上再接再厲。

關于1b/2a期臨床試驗

計劃中的劑量遞增臨床試驗將評估AB126對接受血栓切除術的急性缺血性中風患者的安全性、耐受性和初步療效。患者將接受三次低、中、高劑量的AB126靜脈注射治療。血栓切除術后預后不良的患者將被納入試驗。

關于急性缺血性中風

急性缺血性中風是由血栓阻塞腦部血流引起的，是導致全球長期殘疾和死亡的主要原因。目前的治療方法，如血栓清除藥物和機械性血栓切除術，雖然有效，但有嚴格的用藥時間限制，往往導致大量患者不符合治療條件。此外，這些治療方法無法解決缺血引發的一連串復雜的細胞和分子事件。因此，亟需創新療法來延長治療窗口期、減輕神經元損傷并促進恢復，從而改善更多中風患者的預后。

關于阿魯納生物公司

Aruna Bio是開發神經外泌體治療神經退行性疾病的領先企業。公司正在利用其專有的神經外泌體平臺和生產能力，開發基于神經外泌體的治療產品線，這些產品線能夠穿過血腦屏障，增強機體的抗炎、自我修復和保護機制，治療一系列神經退行性疾病，目前這些疾病的醫療需求尚未得到滿足。此外，公司的神經外泌體平臺還可以與小分子、siRNA 和蛋白質等治療藥物相結合，穿過血腦屏障，到達疾病部位。

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