20世紀90年代以來，在臨床研究中，干細胞移植已廣泛應(yīng)用于成人帕金森病、亨廷頓病、阿爾茨海默病等中樞神經(jīng)受損等疾病，且取得了較滿意的臨床療效。

全球干細胞治療腦癱的臨床發(fā)展現(xiàn)狀及臨床療效

目前，干細胞治療腦癱的基礎(chǔ)研究和臨床試驗都取得了一定的進展。大量動物實證明，在腦損傷模型中，細胞治療具有功能和生存益處。

數(shù)據(jù)統(tǒng)計顯示，多個國家已經(jīng)報道了至少20項針對有發(fā)生腦癱風(fēng)險患兒或腦損傷患兒的細胞治療的臨床試驗，還統(tǒng)計到9項隨機研究正在進行中，一項在美國進行，三項在韓國進行，五項在中國進行。

這些研究在各個方面差異較大，首先是細胞來源的差異。

這些臨床試驗的細胞來源為自體或同種異體，包括臍帶組織、骨髓、外周血、胎兒神經(jīng)祖細胞等。

其次是細胞治療的給藥方式和劑量上也有差異。

例如，這些研究采用了經(jīng)靜脈注射、動脈內(nèi)注射、鞘內(nèi)注射或腦室內(nèi)注射等方式，劑量范圍廣泛，接受細胞治療的患者年齡可從嬰兒期延長至35歲。

從臨床結(jié)果上來看，這些細胞治療方案具體的治療結(jié)果指標也各不相同，但大多數(shù)指標包括已確定的粗略運動功能指標（通常是指粗略運動功能指標-66或-88）。根據(jù)最近發(fā)表的五項研究的系統(tǒng)回顧和薈萃分析，在細胞治療后，患兒的粗略運動有小幅度的改善。

還有研究人員探討了干細胞雙療程療法是否比單療程更具優(yōu)勢。

例如，發(fā)表在《國際干細胞研究》雜志上的臨床研究招募了兩組12歲及以下的腦癱患兒，并注射了提取自臍帶的干細胞，兩組患兒分別接受了一個療程以及兩個療程（間隔六個月）的干細胞脊柱注射治療。研究結(jié)果顯示，接受治療的兒童的運動能力均能得到了有效改善，兩個療程的治療效果更為明顯。

未來，仍然開展更多的研究來進一步探討臨床治療時間窗、移植途徑、劑量以及治療機理等。