干細胞移植可改善腦癱幼兒的運動功能的臨床研究

簡介：腦癱 (CP) 是兒童時期最普遍的運動障礙。它通常由子宮內或圍產期腦損傷引起。最近，有報道稱 臍帶干細胞治療腦癱可改善粗大運動功能和大腦連接。

2022年8月24日，日本高知大學高知醫學院兒科在《Brain&Development》雜志上發表了一篇關于自體臍帶血輸注改善日本腦癱幼兒運動功能的安全性和可行性的臨床研究。結果顯示自體臍帶血干細胞輸注臨床用于腦癱患者是安全可行的。然而，還需要對更多患者進行更多的臨床研究，并對腦癱的治療機制進行深入研究。

方法：在動物模型研究中證明誘導組織再生后，對6名日本CP兒童（1-6 歲）進行了靜脈注射ACB的單臂試驗研究。主要結果是在基線和治療后1周、1、2和3年時通過生命體征、臨床癥狀以及血液和尿液檢查評估安全性。此外，同時進行了運動功能評估、神經發育檢查、磁共振成像和腦電圖 (EEG)。

結果：輸注一般耐受性良好，盡管一名患者在治療后1年出現顯微血尿，另一名患者在治療后9個月出現一次熱性驚厥。這些事件是短暫的，在觀察研究期間未見復發。所有患者的1年粗大運動功能測量66 (GMFM-66) 評分中位數提高了6.8分，高于按年齡和嚴重程度預測的值。

此外，2年和3年的GMFM-66分數也高于預期（分別為中位數6.2分和5.5分）。6名患者中有3名的發展商數 (DQ) 的總體量表和語言-社會量表有所改善，治療后他們的GMFM-66評分變化大于其他病例。GMFM-66評分、DQ和輸注細胞計數之間沒有顯著相關性。

結論：自體臍帶血干細胞輸注臨床用于治療腦癱患者是安全可行的。然而，還需要對更多患者進行更多的臨床研究，并對腦癱的治療機制進行深入研究。

參考資料：https://doi.org/10.1016/j.braindev.2022.08.004

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