帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）作為全球第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，帕金森病在2025年迎來了干細(xì)胞治療領(lǐng)域的多項(xiàng)里程碑式進(jìn)展。自體iPSC的個(gè)體化療法開始進(jìn)入臨床探索，異體通用型細(xì)胞產(chǎn)品在規(guī)模化應(yīng)用上也有明顯推進(jìn)；從單一細(xì)胞替代到與藥物、免疫或工程化細(xì)胞聯(lián)合的多模態(tài)策略，研究重心正從“緩解癥狀”向“修復(fù)功能、重建神經(jīng)回路”轉(zhuǎn)變。
本文結(jié)合最新臨床數(shù)據(jù)與技術(shù)進(jìn)展，系統(tǒng)梳理2025年1月到10月干細(xì)胞治療帕金森病的核心突破及未來方向，為帕金森病患者帶來最前沿的新聞資訊。
2025干細(xì)胞療法治療帕金森病最新臨床指南（截至10月）
2025年1-10月干細(xì)胞治療帕金森病臨床進(jìn)展匯總
2025年1月干細(xì)胞治療帕金森病臨床進(jìn)展
1月7日，上海市東方醫(yī)院公布了一項(xiàng)具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個(gè)月內(nèi)展現(xiàn)出了驚人的療效。[1]
術(shù)后12個(gè)月的數(shù)據(jù)表明，首批參與試驗(yàn)的患者經(jīng)歷了顯著的生活質(zhì)量提升。
以一位長(zhǎng)期受帕金森病折磨的男性為例，他幾乎失去了所有運(yùn)動(dòng)能力。然而，經(jīng)過這項(xiàng)革命性的干細(xì)胞治療后，他不僅恢復(fù)了正常的步行能力，還能進(jìn)行跑步等活動(dòng)。更重要的是，他對(duì)藥物的依賴減少，每天“關(guān)期”（即藥物失效期間）縮短了大約2小時(shí)。
另一位女性患者，在治療前幾乎無法獨(dú)立行走且手指僵硬；但在接受了同樣的治療之后，她不僅能獨(dú)自爬樓梯，手指靈活性也得到了恢復(fù)，甚至可以精確地操作智能手機(jī)。
對(duì)于患者及其家人而言，這樣的改變無疑是最令人振奮的消息之一。
1月13日，據(jù)美通社報(bào)道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的劑量遞增和前兩組患者的治療，ASPIRO研究是針對(duì)干細(xì)胞治療帕金森病 (PD) 的1/2a期臨床試驗(yàn)。[2]
這項(xiàng)研究正在研究逐漸增加的劑量，主要終點(diǎn)是ANPD001的安全性和耐受性。次要終點(diǎn)包括“開機(jī)”時(shí)間的改善，即患者經(jīng)歷癥狀控制期，以及基于標(biāo)準(zhǔn)PD評(píng)分量表的運(yùn)動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量的改善。
研究結(jié)果表明ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴(yán)重不良事件。
Aspen Neuroscience首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士表示：“這是帕金森病自體療法首次多患者、多中心臨床試驗(yàn)的一個(gè)重要里程碑。我們很高興地宣布，到目前為止，ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴(yán)重不良事件。所有患者均按照方案在48小時(shí)內(nèi)出院。目前，我們正在推進(jìn)下一階段研究，以進(jìn)一步驗(yàn)證新型商業(yè)配方的療效與可行性。“
詳情請(qǐng)瀏覽：干細(xì)胞療法ANPD001對(duì)前2次試驗(yàn)的帕金森病患者來說是安全的
1月底，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的研究性新藥申請(qǐng)（IND），用于治療帕金森病（全球第二大神經(jīng)退行性疾病）的注冊(cè)臨床試驗(yàn).
并且，美國(guó)FDA同步正式批準(zhǔn)授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權(quán)（Exemption），用于支持士澤生物開展通用細(xì)胞治療帕金森病的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，并且已同步獲得我國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理。[3]
這標(biāo)志著我國(guó)在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域首次實(shí)現(xiàn)”中美雙認(rèn)證”。
在已完成的臨床試驗(yàn)中，接受治療的中重度帕金森病最長(zhǎng)隨訪期已超過12個(gè)月，長(zhǎng)期臨床隨訪結(jié)果顯示無細(xì)胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例受試患者開關(guān)期時(shí)間及MDS-UPDRS評(píng)分量表等關(guān)鍵療效指標(biāo)及多項(xiàng)非運(yùn)動(dòng)指標(biāo)均獲得顯著性改善。
并且今年4月，正式宣布自主開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（士澤生物“XS411注射液”）的新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)I期及II期申請(qǐng)，已正式獲我國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）一次性無發(fā)補(bǔ)完全批準(zhǔn)，用于治療早發(fā)性帕金森病。
2025年2月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展
2月14日，據(jù)生物世界網(wǎng)站報(bào)道，由于TED-A9治療帕金森病，產(chǎn)生了“令人興奮的數(shù)據(jù)”。為了實(shí)現(xiàn)細(xì)胞療法治療神經(jīng)退行性疾病的前景，S.Biomedics準(zhǔn)備在美國(guó)申請(qǐng)PD細(xì)胞療法新藥。[4]
TED-A9療法由韓國(guó)Severance醫(yī)院Lee Pil-hyu教授團(tuán)隊(duì)與高麗大學(xué)安巖醫(yī)院Jang Jin-woo教授聯(lián)合研發(fā)，其核心技術(shù)源自胚胎干細(xì)胞（具有分化為人體所有組織和器官的原始細(xì)胞）。在2024年11月開展的I/IIa期臨床試驗(yàn)中，12名中重度帕金森病患者接受TED-A9治療后，運(yùn)動(dòng)功能、精神情緒及自主神經(jīng)癥狀均顯著改善
根據(jù)S.Biomedics公司本月初在奧地利維也納舉行的國(guó)際會(huì)議上公布的研究結(jié)果，低劑量和高劑量治療組患者的運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分較植入前均提高了高達(dá)28.9%。低劑量和高劑量組患者的精神和情緒癥狀以及自主神經(jīng)癥狀也均得到顯著改善。
尤其是在干細(xì)胞治療帕金森病植入一年后，對(duì)腦成像圖像進(jìn)行分析后發(fā)現(xiàn)，多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的表達(dá)較植入前有所增加。干細(xì)胞治療的開發(fā)者、延世大學(xué)醫(yī)學(xué)院金東旭教授指出：“這表明干細(xì)胞在腦內(nèi)存活，成熟為多巴胺神經(jīng)細(xì)胞，并與周圍區(qū)域和突觸（神經(jīng)細(xì)胞之間的連接）形成整合。”他補(bǔ)充道：“這可以被視為帕金森病中替換死亡多巴胺神經(jīng)細(xì)胞的根本治療機(jī)制的有力證據(jù)。”
詳情請(qǐng)瀏覽：韓國(guó)利用干細(xì)胞療法和運(yùn)動(dòng)在治療帕金森病的研究取得進(jìn)展
2月初，美國(guó)生物科學(xué)研究所在行業(yè)期刊《細(xì)胞療法》上發(fā)表了一篇關(guān)于《脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：一項(xiàng)中型擴(kuò)展獲取計(jì)劃》的研究成果。[5]
本次研究共納入10名符合條件的參與者（年齡76-95歲）在18周內(nèi)接受了六次靜脈輸注，每次輸注200MM自體HB-adMSC，研究結(jié)束 (EOS) 于第26周。
研究表明，干細(xì)胞療法（HB-adMSC）顯示良好安全性：僅5例輕微不良反應(yīng)（如流感、疲勞）與治療相關(guān)，無嚴(yán)重副作用或死亡案例。
治療26周后，患者運(yùn)動(dòng)能力（如走路、手部動(dòng)作）明顯改善，70%患者癥狀減輕；生活質(zhì)量評(píng)分提高，抑郁情緒也有所緩解。盡管部分指標(biāo)（如疲勞、疼痛）改善不顯著，但整體結(jié)果顯示該療法在緩解運(yùn)動(dòng)癥狀和提升生活方面具有潛力，需進(jìn)一步驗(yàn)證長(zhǎng)期效果。
2025年4月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展
在第29個(gè)世界帕金森病日來臨前夕，中國(guó)首例帕金森病患者接受GCP級(jí)自體干細(xì)胞移植治療的帕金森病患者，4月8日現(xiàn)身上海瑞金醫(yī)院科普活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，首度面向公眾分享其階段性康復(fù)體驗(yàn)。這也意味著，中國(guó)首例帕金森病患者通過國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)臨床試驗(yàn)，用自身干細(xì)胞修復(fù)受損腦神經(jīng)，邁出細(xì)胞治療帕金森病的關(guān)鍵一步。[6]
作為我國(guó)首位通過國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的GCP級(jí)臨床試驗(yàn)參與者，沈女士于3月1日接受手術(shù)，通過微創(chuàng)方式將自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植至腦內(nèi)特定區(qū)域。
術(shù)后僅1個(gè)月，她已實(shí)現(xiàn)全天自主行走，睡眠質(zhì)量顯著改善，肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解。這一案例標(biāo)志著我國(guó)在 細(xì)胞治療帕金森病領(lǐng)域 取得重大突破，為全球神經(jīng)退行性疾病治療提供了“中國(guó)方案”。
沈女士在分享中提到：
“手術(shù)后第二天就能下地走路，睡眠質(zhì)量從每晚2小時(shí)提升到6小時(shí)”；
“每天都能感受到細(xì)微進(jìn)步，這種‘向好’的感覺讓我重拾信心”；
“希望未來更多患者能像我一樣，不必終生效藥物控制”。
詳情請(qǐng)瀏覽：國(guó)內(nèi)首例！帕金森病患者接受自體干細(xì)胞療法，一個(gè)月后身體靈活多了
4月16日，發(fā)表在權(quán)威期刊雜志“Nature”上的一篇“Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease”（人類胚胎干細(xì)胞衍生的多巴胺能神經(jīng)元治療帕金森病的I期臨床試驗(yàn)）的研究，表明該1期研究結(jié)果顯示該療法安全有效，因此美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)該療法直接進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)階段。[7]
該臨床試驗(yàn)是由美國(guó)紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心神經(jīng)外科部和BlueRock Therapeutics（拜耳全資子公司）的研究人員使用人類胚胎干細(xì)胞（hES）衍生的多巴胺能前體細(xì)胞來進(jìn)行的。
該研究在18個(gè)月內(nèi)證實(shí)了細(xì)胞移植的安全性與劑量依賴性療效：移植后12個(gè)月無嚴(yán)重不良事件或腫瘤發(fā)生，所有患者均順利完成手術(shù)；高劑量組在運(yùn)動(dòng)功能（MDS-UPDRS評(píng)分降低23.0分）、”開”狀態(tài)清醒時(shí)間（+2.7小時(shí)）及生活質(zhì)量（PDQ-39改善4.2分）方面顯著優(yōu)于低劑量組，且”關(guān)”狀態(tài)時(shí)間減少2.7小時(shí)，而低劑量組僅小幅改善或惡化。兩組運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥及藥物劑量均未顯著變化，表明高劑量移植對(duì)帕金森病患者具有更優(yōu)的臨床獲益，且安全性良好。
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4月16日，京都大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在《自然》雜志上發(fā)表了一項(xiàng)他們使用了HLA配型的人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC）衍生的CORIN+多巴胺能前體細(xì)胞治療帕金森。[8]
本次研究納入了7名患者（年齡在50-69歲之間），接受雙側(cè)殼核移植（低劑量：2.1–2.6×10?細(xì)胞/側(cè)；高劑量：5.3–5.5×10?細(xì)胞/側(cè)），隨訪24個(gè)月。
在療效評(píng)估中，6例繼續(xù)臨床試驗(yàn)的患者中有4例在未使用標(biāo)準(zhǔn)藥物的情況下觀察到帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀減輕，另有5例患者（含使用標(biāo)準(zhǔn)藥物者）均顯示癥狀改善；影像學(xué)檢查顯示殼核區(qū)1?F-DOPA攝取量顯著增加44.7%（高劑量組更明顯）。
安全性方面，治療期間未發(fā)生嚴(yán)重不良事件或腫瘤，但部分患者因藥物調(diào)整出現(xiàn)輕度運(yùn)動(dòng)障礙加重；免疫抑制劑他克莫司停藥15個(gè)月后未觀察到排斥反應(yīng)，整體具有可控的安全性。
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4月28日，國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院啟動(dòng)再生多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞（iPSC）治療早發(fā)性帕金森病注冊(cè)臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)是國(guó)內(nèi)首個(gè)干細(xì)胞治療帕金森病的隨機(jī)雙盲對(duì)照試驗(yàn)（具有臨床最高的證據(jù)級(jí)別）。[9]
“醫(yī)學(xué)界”此前報(bào)道，4月初，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院曾宣布，神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍教授團(tuán)隊(duì)，聯(lián)合中科院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越中心陳躍軍教授團(tuán)隊(duì)，將自體再生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注入患者大腦，使一位有著14年帕金森病病史的患者恢復(fù)運(yùn)動(dòng)功能。
一旦相關(guān)試驗(yàn)最終成功，將對(duì)帕金森病的治療產(chǎn)生變革性影響——重塑大腦網(wǎng)絡(luò)連接，讓患者避免最終癱瘓的命運(yùn)。
2025年6月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展
6月5日，約阿尼納大學(xué)醫(yī)學(xué)系在《世界生物化學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《帕金森病的干細(xì)胞治療：神經(jīng)再生的新希望》的研究成果。[10]
過去十年里，研究表明干細(xì)胞在帕金森病（PD）治療中展現(xiàn)出很大潛力。像hESC和iPSC這樣的多能干細(xì)胞，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中可以分化成中腦多巴胺神經(jīng)元，并在移植后長(zhǎng)期存活，從而改善運(yùn)動(dòng)功能、減輕癥狀。例如，把iPSC衍生的中腦多巴胺祖細(xì)胞移植到大腦特定區(qū)域后，運(yùn)動(dòng)不對(duì)稱癥狀明顯改善，肌力和行為表現(xiàn)也有提升。類似地，hADSC和ESC在也顯示出恢復(fù)運(yùn)動(dòng)能力和長(zhǎng)期存活的效果。
這些發(fā)現(xiàn)表明，干細(xì)胞療法不僅能緩解PD的運(yùn)動(dòng)癥狀，還有可能帶來持久的神經(jīng)保護(hù)。尤其是iPSC，可以從患者自身細(xì)胞制備，既降低了免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)，也避免了hESC相關(guān)的倫理問題，為個(gè)性化治療提供了可行方案。
總體來看，干細(xì)胞療法為帕金森病帶來了新的希望，但還需要更多研究來驗(yàn)證其安全性和長(zhǎng)期療效。
2025年7月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展
7月初，《Experimental Neurology》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《脂肪來源干細(xì)胞的小細(xì)胞外囊泡通過miR-100-5p/DTX3L/STAT1信號(hào)軸減輕小膠質(zhì)細(xì)胞活化并改善帕金森病的運(yùn)動(dòng)障礙》的研究成果。[11]
本研究通過尾靜脈注射將ADSC-sEVs遞送至帕金森病實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ停接慉DSC-sEVs在體內(nèi)對(duì)PD的影響。
研究通過RNA測(cè)序篩選出ADSC-sEVs中的關(guān)鍵 microRNA，并探索其作用機(jī)制。實(shí)驗(yàn)顯示，ADSC-sEVs能顯著減輕 PD小鼠黑質(zhì)中小膠質(zhì)細(xì)胞的活化，減少多巴胺能神經(jīng)元的損失，并改善運(yùn)動(dòng)功能。
進(jìn)一步分析發(fā)現(xiàn)，miR-100-5p是這一保護(hù)作用的核心，當(dāng)敲低ADSC-sEVs中的miR-100-5p時(shí)，其對(duì)小膠質(zhì)細(xì)胞活化的抗炎效果和對(duì)神經(jīng)的保護(hù)作用明顯減弱。
機(jī)制研究顯示，miR-100-5p可靶向 DTX3L，抑制其表達(dá)，從而降低STAT1的活化，減輕小膠質(zhì)細(xì)胞炎癥反應(yīng)。
整體來看，ADSC-sEVs通過miR-100-5p調(diào)控炎癥，為帕金森病的治療提供了新的潛在策略。
2025年8月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展
2025年8月，“中國(guó)首個(gè)”由國(guó)家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心（首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院）牽頭、聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的“臨床級(jí)iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療原發(fā)性帕金森病”注冊(cè)臨床試驗(yàn)完成全國(guó)首例中重度原發(fā)性帕金森病患者入組。[12]
該項(xiàng)目所使用的細(xì)胞藥物——XS411注射液，為士澤生物自主研發(fā)的異體通用型“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療（臨床GMP級(jí)；國(guó)家I類新藥）。2025年4月，XS411注射液的新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療神經(jīng)退行性疾病帕金森病。
已完成的首例細(xì)胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術(shù)，采用神經(jīng)外科微創(chuàng)技術(shù)，于兩小時(shí)內(nèi)順利完成。首例受試者接受臨床級(jí)iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411）移植后，術(shù)中及圍術(shù)期未發(fā)生任何并發(fā)癥或其他與治療相關(guān)的不良安全事件，目前已順利進(jìn)入注冊(cè)臨床隨訪觀察階段。
2025年9月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展
9月22日，拜耳旗下的臨床階段細(xì)胞治療公司宣布了兩項(xiàng)帕金森病（PD）療法的重要進(jìn)展：[13]
1.exPDite-2：全球首個(gè)關(guān)鍵性Ⅲ期研究性同種異體多能干細(xì)胞衍生療法試驗(yàn)已正式啟動(dòng)，首位患者已接受在研細(xì)胞療法 bemdaneprocel的隨機(jī)治療。
2.REGENERATE-PD：一項(xiàng)基因治療Ⅱ期臨床試驗(yàn)也已展開，首批歐洲受試者已接受AB-1005的隨機(jī)分組治療。
這兩種療法的共同目標(biāo)，是突破傳統(tǒng)藥物“治標(biāo)不治本”的局限，為帕金森病患者帶來一次治療、長(zhǎng)期獲益的全新可能——不僅改善運(yùn)動(dòng)功能，更有望延緩或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展。
2025年10月干細(xì)胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展
10月14日，延世大學(xué)Severance研究團(tuán)隊(duì)公布了亞洲地區(qū)首次、全球范圍內(nèi)第二次報(bào)道的通過移植源自人胚胎干細(xì)胞的A9型多巴胺前體細(xì)胞（A9-DPC），成功實(shí)現(xiàn)了對(duì)中重度帕金森病患者的精準(zhǔn)治療。[14]
這項(xiàng)單中心、開放標(biāo)簽的臨床試驗(yàn)歷時(shí)12個(gè)月，納入12名病程超過5年的帕金森病患者。通過立體定向手術(shù)，將細(xì)胞精確移植至患者雙側(cè)殼核區(qū)域，其中低劑量組（315萬細(xì)胞）和高劑量組（630萬細(xì)胞）各6例。
研究數(shù)據(jù)顯示，干細(xì)胞移植在安全性方面表現(xiàn)良好。整個(gè)試驗(yàn)中僅出現(xiàn)少量輕微不良反應(yīng)，多與免疫抑制藥物相關(guān)，無嚴(yán)重并發(fā)癥或細(xì)胞異常增殖。影像學(xué)結(jié)果也證實(shí)，移植細(xì)胞精準(zhǔn)分布，無異常遷移或腫瘤形成。
療效方面，患者在術(shù)后12個(gè)月運(yùn)動(dòng)功能平均提升14分以上，高劑量組效果更為顯著。日常活動(dòng)能力、生活質(zhì)量及藥效持續(xù)時(shí)間均有明顯改善。分子影像學(xué)進(jìn)一步驗(yàn)證了這一變化：移植區(qū)域的多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體活性顯著增強(qiáng)，說明移植細(xì)胞成功整合進(jìn)神經(jīng)系統(tǒng)，部分恢復(fù)了多巴胺通路功能。
組織分析顯示，移植的細(xì)胞已在宿主體內(nèi)分化為成熟的多巴胺神經(jīng)元，并與原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)形成有效連接。這一結(jié)果標(biāo)志著人源胚胎干細(xì)胞衍生細(xì)胞治療帕金森病的安全性與可行性得到初步驗(yàn)證，為未來大規(guī)模臨床應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)。
該研究的最大突破，在于首次系統(tǒng)驗(yàn)證了人胚胎干細(xì)胞衍生神經(jīng)元治療帕金森病的可行性與安全性。與過去依賴胎兒組織移植不同，這一方案在倫理、來源及生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)上都實(shí)現(xiàn)了突破。采用新鮮細(xì)胞移植的策略，也最大限度地保留了細(xì)胞活性。科學(xué)的劑量設(shè)計(jì)，源自前期動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的積累，使得療效更具可靠性。
10月19日，記者采訪了全球首位被證實(shí)“功能性治愈”的帕金森病患者李女士——一位37歲的母親，長(zhǎng)期與帕金森病抗?fàn)帯?sup>[15]
今年6月，李女士接受了 NCR201干細(xì)胞移植治療，該療法利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞。三個(gè)月后，她成為全球首例“功能性治愈”的帕金森病患者。
“身體不僵硬了，像正常人一樣。”李女士笑著說。多年的抖動(dòng)與“關(guān)期”徹底消失，她重新感受到身體的輕盈和心靈的自由。術(shù)后影像顯示，移植細(xì)胞已在腦內(nèi)成功定植并發(fā)揮功能，醫(yī)生稱這些“亮點(diǎn)”是新生多巴胺能神經(jīng)元的直接證據(jù)。
李女士回憶，她早在20多歲時(shí)就出現(xiàn)手抖、動(dòng)作遲緩，卻輾轉(zhuǎn)多年才確診為遺傳型帕金森病。藥物只能暫時(shí)緩解癥狀，她一度陷入抑郁。“我想過放棄，但為了孩子，我必須試。”懷著這份信念，她決定接受創(chuàng)新干細(xì)胞移植手術(shù)。
術(shù)后一個(gè)月，她的失眠和抑郁癥狀明顯改善，三個(gè)月后完全擺脫藥物，運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)到健康水平。如今，她重新工作、備考自學(xué)考試，還能陪孩子打羽毛球、旅行。她笑著說：“我覺得人生重新開始了，希望更多患者能盡早嘗試這種治療，越早越好。”
李女士的經(jīng)歷不僅見證了干細(xì)胞療法在帕金森病中的突破，也詮釋了生命的堅(jiān)韌與希望。醫(yī)學(xué)的進(jìn)步點(diǎn)亮了她的大腦，而勇氣與愛，讓她真正重獲新生。
10月28日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院（浙大二院）傳來令人振奮的消息：浙江首例自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍化的多巴胺前體細(xì)胞移植治療帕金森病手術(shù)成功。[15]
這項(xiàng)創(chuàng)新療法讓患者只需一次手術(shù)，就能顯著改善癥狀，實(shí)現(xiàn)從“寸步難行”到“行走自如”的生活狀態(tài)，也為眾多中晚期帕金森病患者帶來新的希望。
69歲的王阿姨患帕金森病已有8年，常規(guī)藥物治療效果逐漸減弱，病情日益加重，生活幾乎完全依賴家人。
她回憶道：“走10步、20步就得有人扶著，腰直不起來，臉上表情呆滯，行動(dòng)像‘慢動(dòng)作電影’，甚至有些時(shí)候感覺自己快要癱瘓了。”
今年4月，王阿姨成為浙江省首位接受這一干細(xì)胞療法的患者。手術(shù)由浙大二院神經(jīng)外科陳高與嚴(yán)鋒主任醫(yī)師團(tuán)隊(duì)完成。他們通過經(jīng)顱立體定向技術(shù)，將實(shí)驗(yàn)室中高純度、多活性的多巴胺前體細(xì)胞精準(zhǔn)移植到她的大腦殼核區(qū)；神經(jīng)內(nèi)科團(tuán)隊(duì)則全程跟蹤術(shù)后評(píng)估和隨訪。
手術(shù)后的效果令人欣喜。術(shù)后1個(gè)月復(fù)查顯示無明顯副作用；術(shù)后一個(gè)半月，王阿姨已經(jīng)能夠獨(dú)立行走，完成日常自理。
六個(gè)月隨訪時(shí)，她的震顫癥狀基本消失，穿衣、進(jìn)食等生活能力完全恢復(fù)，藥物劑量和服用次數(shù)也明顯減少，甚至可以陪孫子去公園散步。
王阿姨的丈夫感慨：“之前嚴(yán)重到連站都站不穩(wěn)，現(xiàn)在她大部分時(shí)間的行走狀態(tài)幾乎和正常人一樣。”
2025干細(xì)胞治療帕金森病臨床進(jìn)展總結(jié)
綜上所述，2025年，全球干細(xì)胞治療帕金森病（PD）領(lǐng)域迎來關(guān)鍵性突破，多國(guó)研究團(tuán)隊(duì)在技術(shù)路徑、臨床驗(yàn)證及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。
中國(guó)方面，上海市東方醫(yī)院的自體iPSC療法在術(shù)后12個(gè)月內(nèi)顯著改善患者運(yùn)動(dòng)能力及生活質(zhì)量，瑞金醫(yī)院完成首例GCP級(jí)自體干細(xì)胞移植治療，術(shù)后1個(gè)月即見癥狀緩解；士澤生物實(shí)現(xiàn)中美雙認(rèn)證，其通用型iPSC療法獲NMPA與FDA同步批準(zhǔn)，并進(jìn)入國(guó)內(nèi)首個(gè)早發(fā)性帕金森病隨機(jī)雙盲對(duì)照試驗(yàn)。
國(guó)際方面，美國(guó)紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心的hES細(xì)胞療法通過I期試驗(yàn)驗(yàn)證安全性，直接推進(jìn)至III期臨床，高劑量組運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分改善達(dá)23分；日本京都大學(xué)的HLA配型iPSC療法在24個(gè)月隨訪中顯示殼核區(qū)多巴胺攝取量增加44.7%，韓國(guó)TED-A9療法運(yùn)動(dòng)功能提升28.9%，腦成像證實(shí)干細(xì)胞存活與整合。此外，美國(guó)脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療老年患者安全性良好，70%患者運(yùn)動(dòng)癥狀減輕。
這些成果標(biāo)志著干細(xì)胞療法從實(shí)驗(yàn)室走向臨床的關(guān)鍵跨越，為帕金森病患者提供了突破傳統(tǒng)藥物依賴的全新治療路徑。通過精準(zhǔn)補(bǔ)充缺失的多巴胺能神經(jīng)元，干細(xì)胞療法有望實(shí)現(xiàn)神經(jīng)功能的“再生修復(fù)”，而非僅緩解癥狀，這對(duì)神經(jīng)退行性疾病的治療模式具有顛覆性意義。同時(shí)，中美雙認(rèn)證、多中心試驗(yàn)的推進(jìn)加速了技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化與全球協(xié)作，推動(dòng)再生醫(yī)學(xué)從“個(gè)體化探索”邁向“規(guī)模化應(yīng)用”。
未來展望：從“對(duì)癥治療”到“對(duì)因治愈”
2025年的臨床進(jìn)展表明，干細(xì)胞療法已從實(shí)驗(yàn)室走向病房，成為帕金森病治療的革命性手段。未來5-10年，隨著技術(shù)迭代與多學(xué)科協(xié)作，干細(xì)胞療法有望：
實(shí)現(xiàn)疾病修正：通過神經(jīng)再生逆轉(zhuǎn)病程，而非僅緩解癥狀；
拓展適應(yīng)癥：應(yīng)用于阿爾茨海默病、亨廷頓病等其他神經(jīng)退行性疾病；
推動(dòng)產(chǎn)業(yè)化落地：通過政策支持與資本投入，使療法惠及更多患者。
結(jié)語
2025年，干細(xì)胞治療帕金森病的臨床成果標(biāo)志著醫(yī)學(xué)從“替代治療”向“疾病修正”的范式轉(zhuǎn)變。全球科學(xué)家、醫(yī)生與患者的共同努力，正將“功能性治愈”從科學(xué)幻想變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，干細(xì)胞療法有望徹底改寫神經(jīng)退行性疾病的治療格局，為千萬患者點(diǎn)亮希望之光。
參考資料：
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[14]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 0, Issue 0
[15]https://news.qq.com/rain/a/20251016A013XY00
[16]https://mp.weixin.qq.com/s/d9yNb_lhefm5L67f-PrkEw
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