隨著全球細胞與基因治療產業邁入了高速發展期，當前全球已登記的細胞與基因治療相關臨床試驗已超過7000余項，其中近3000項已完成臨床試驗研究，并進行了數萬例干細胞移植。

2023年度干細胞藥物申報或迎來更大爆發！

國內干細胞藥物注冊也正處在蓬勃發展的趨勢中，自從2018年國家藥品監督管理局藥品審評中心（CED）重新受理干細胞新藥臨床試驗申報以來，干細胞藥物臨床試驗的申請穩步增長。就承辦受理號總量，從2018年申報5個（以受理號計）增長至2022年的26個，較2021年度增長了一倍，我國干細胞新藥研發速度明顯加快。

表1 2018-2022年干細胞藥品申報一覽

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申報情況

2022年CDE受理干細胞藥物臨床申請26項（以受理號計），其中國產1類創新藥注冊申請25項，進口1類創新藥注冊申請1項。進口干細胞藥物為Cytopeutics臍帶間充質干細胞（Neuroncell-EX）。

表2 2022年度干細胞藥物注冊申請受理清單

02

臨床試驗默示許可情況

2022年CDE合計默許許可11款干細胞藥物的16項臨床試驗。其中使用間充質干細胞的有11項，間充質干細胞使用類型占比達到68%。

表3 2022年度干細胞藥物臨床默示許可一覽表

03

臨床試驗適應證分析申報的干細胞類型分析

截至2022年12月31日，CDE合計默許的42項臨床試驗涉及20項適應證。其中位于前三的分別是：膝關節炎（7項）、間質性肺病（主要是特發性肺纖維化）（5項）、移植物抗宿主病（GVHD）（4項）。其中膝骨關節炎的7款干細胞藥物，干細胞類型包括：自體脂肪間充質干細胞（1種）、異體脂肪間充質干細胞（2種）、臍帶間充質干細胞（3種）、人誘導多能干細胞來源的間充質樣細胞（1種）。從適應證來看，絕大多數藥物利用間充質干細胞的免疫調控能力以針對炎癥相關或自身免疫系統相關等疾病展開治療。干細胞藥物針對的適應證情況。

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2023年度干細胞藥物申報或迎來更大爆發

全球細胞治療領域在基礎研究領域已取得諸多重大原創性成果，我國名列前茅。隨著《干細胞臨床研究管理辦法 ( 試行) 》《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則( 試行) 》《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》等政策出臺，《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》的正式通過表決，我國干細胞臨床轉化逐步走向正軌，并逐漸明確了以干細胞藥物作為轉化出口的道路。

根據全球最大臨床試驗登記網站http://clinicaltrials.gov上的信息，諸如新冠感染后遺癥、糖尿病、骨髓增生異常綜合征、新生兒嚴重缺氧缺血性腦病、陰莖硬結癥、勃起功能障礙等疾病的臨床治療研究也在應用干細胞開展治療。

相信2023年度會是干細胞藥物研發的爆發期，會有更多針對新適應證的干細胞藥物進入臨床試驗階段。同時，正在開展干細胞藥物Ⅰ期/Ⅱ期臨床試驗也將逐步產生結果，相信隨著干細胞技術研發的不斷深入，干細胞作為治療藥物離上市將在不遠的未來。

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