Vertex發(fā)布了1型糖尿病潛在治愈方法的新數(shù)據(jù)

多年來(lái)，治愈1型糖尿病對(duì)于數(shù)百萬(wàn)1型糖尿病患者來(lái)說(shuō)只是一個(gè)夢(mèng)想。Vertex Pharmaceuticals關(guān)于第一批接受革命性1型細(xì)胞療法的患者的新數(shù)據(jù)表明，朝著治愈方向邁出了重要一步。?

在新奧爾良舉行的美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第82屆年度科學(xué)會(huì)議上，Vertex Pharmaceuticals發(fā)布了前兩名接受干細(xì)胞衍生β細(xì)胞療法治療1型糖尿病的參與者的新數(shù)據(jù)。?

Vertex于2021年首次宣布開(kāi)發(fā)這種細(xì)胞療法（稱為VX-880），該療法有潛力成為1型糖尿病的“功能性治愈方法”。這意味著，雖然從技術(shù)上講，接受者仍被診斷為1型糖尿病，但他們可能不需要胰島素來(lái)控制血糖水平。

馬薩諸塞州總醫(yī)院移植外科主任James Markmann博士在會(huì)議上介紹了試驗(yàn)前兩名參與者的數(shù)據(jù)，他在腎臟、胰腺和胰島移植方面擁有20多年的經(jīng)驗(yàn)。

在試驗(yàn)的第一階段，兩名參與者各自獲得了Vertex估計(jì)所需劑量的一半的β細(xì)胞。此類研究的常見(jiàn)做法包括從預(yù)期劑量的一半開(kāi)始，隨著試驗(yàn)的進(jìn)展增加該劑量。?

以下結(jié)果顯示每位參與者的A1C、范圍時(shí)間和胰島素劑量都有驚人的改善。作為參考，美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì) 2022年護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)建議血糖范圍在70至180mg/dL之間的時(shí)間范圍為70%。沒(méi)有“標(biāo)準(zhǔn)”胰島素劑量，因?yàn)槊咳找葝u素劑量是由醫(yī)療保健提供者根據(jù)每個(gè)人的需求確定的。?

參加者1

學(xué)習(xí)日	第0天（基線）	第121-150天	第241-270天
每日胰島素劑量	34 單位	2.6 單位	0單位
范圍內(nèi)的時(shí)間	40.1%	81.4%	99.9%
糖化血紅蛋白	8.6%	6.7%	5.2%

參加者2

學(xué)習(xí)日	第0天（基線）	第121-150天
每日胰島素劑量	25.9單位	18.2單位
范圍內(nèi)的時(shí)間	35.9%	51.9%
糖化血紅蛋白	7.5%	7.1%

什么時(shí)候才能為更多1型糖尿病患者提供這種服務(wù)？

與接受其他器官移植的人類似，接受VX-880的人必須持續(xù)服用免疫抑制劑，以防止身體的免疫系統(tǒng)排斥新的β細(xì)胞。“我們使用標(biāo)準(zhǔn)的免疫抑制劑治療方案，也用于接受腎移植的患者，我們發(fā)現(xiàn)這種既定治療方案通常具有良好的耐受性，”馬克曼說(shuō)。?

目前，由于與免疫抑制劑相關(guān)的感染風(fēng)險(xiǎn)，只有那些沒(méi)有意識(shí)到嚴(yán)重低血糖的人才有資格成為這項(xiàng)初步研究的候選人。這是因?yàn)榭紤]到與低血糖不知情相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，這些候選人特別能從這種類型的治療中獲益最多。

與其他干預(yù)措施（例如全胰腺移植或來(lái)自人類捐贈(zèng)者的β細(xì)胞胰島移植）不同，VX-880具有更大規(guī)模使用的潛力。?

“目前在美國(guó)，只有大約1,000例胰腺移植可用，因此供應(yīng)是一個(gè)嚴(yán)重的問(wèn)題，”馬克曼說(shuō)。“此外，[來(lái)自人類捐贈(zèng)者的]胰島的質(zhì)量往往存在差異。這項(xiàng)工作最重要的方面之一是未來(lái)可以無(wú)限供應(yīng)用于移植的β細(xì)胞。”?

2022年5月2日，F(xiàn)DA得出結(jié)論認(rèn)為沒(méi)有足夠的證據(jù)支持將β細(xì)胞的劑量增加到全部計(jì)劃數(shù)量后暫停了試驗(yàn)。Markmann 表示，F(xiàn)DA需要更多信息來(lái)支持增加β細(xì)胞的劑量。

然而，在迅速解決FDA的這些擔(dān)憂后，Vertex宣布于2022年7月6日正式解除對(duì)該試驗(yàn)的擱置。?

未來(lái)的計(jì)劃

既然FDA取消了對(duì)該試驗(yàn)的控制，Vertex將分三個(gè)階段將該試驗(yàn)擴(kuò)大到16名參與者。?

“對(duì)于劑量遞增，第一部分包括接受一半劑量的β細(xì)胞的參與者，這就是剛才描述的兩個(gè)接受者，”馬克曼說(shuō)。“另外五名參與者將接受稍高的劑量，隨后[另外九名]參與者將接受全額劑量。” 

隨后還需要進(jìn)行更多的研究，這可能還需要幾年的時(shí)間。所有研究完成后，公司需要向FDA提交申請(qǐng)才能批準(zhǔn)使用。

參與者目前狀況如何？

Markmann提到，Vertex公司繼續(xù)對(duì)VX-880的第一個(gè)接受者進(jìn)行定期隨訪。

“Markmann說(shuō)：”患者1號(hào)做得很好。他補(bǔ)充說(shuō)，在接受VX-880之前，由于低血糖，該受試者無(wú)法工作，并多次撞壞了他的摩托車。從那時(shí)起，他的整體生活質(zhì)量有了極大的改善。馬克曼沒(méi)有提到關(guān)于第二位參與者的任何其他信息。

“這是一項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的工作，是該領(lǐng)域的真正飛躍，”馬克曼說(shuō)。”雖然我們不能確切地說(shuō)這將在什么時(shí)候可用，但我們比擁有這種方法之前更接近[1型糖尿病的功能性治愈]。”

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