干細胞治療兒童自閉癥：3名患兒認知、言語能力顯著改善 | 案例分享

近期，Geeta Shroff等人進行了一項關于ASD的臨床試驗，該團隊采用人胚胎干細胞 (hESC)治療了3名ASD患者，隨訪顯示，該療法能有效提高ASD患者的運動技能、社交技能和認知等能力，相關研究結果已在《Innovations in Clinical Neuroscience》期刊發表。

自閉癥譜系障礙(ASD)是一種神經發育障礙，其特征是社交脫節、言語和非言語交流不完整、興趣嚴重受限以及表現出刻板和重復的強迫行為。ASD常見的病理診斷為中樞神經系統循環受損、大腦灌注不足以及免疫系統薄弱并伴有大腦神經炎癥。

該研究在獲得了患者法定監護人提供的知情同意書以及獨立機構倫理委員會(IEC)的批準后，3名ASD患者開始接受hESC治療，治療計劃包括3~4個療程（T1、T2、T3、T4），每個療程時間為4~6周，療程間隔4~ 8個月。

患者1：是一名3歲男孩，家長抱怨注意力不集中、沒有目光接觸、沒有社交互動、拍手、無法指向物體、缺乏功能獨立性、多嘴、胡言亂語、無法清晰地說話。一歲半時，父母觀察到他沒有眼神交流，對自己的名字沒有反應，無社交；兩歲時被診斷出患有ASD。

經大腦單光子發射計算機斷層掃描(SPECT)掃描顯示雙側(B/L)額葉和B/L 顳區中度至重度灌注不足，在B/L頂葉區域和B/L小腦區域觀察到中度灌注不足。后該患者接受了hESC治療，同時接受職業和物理治療。

結 果：第一次hESC治療后，患者目光接觸、社交行為和言語方面表現出改善，并且能夠遵循基本命令，張嘴和拍手的次數減少；第二次治療后，患者的眼神交流、詞匯量和社交意識都有所改善，對父母的情感依戀有所提高，功能獨立性也有所改善（例如，自己穿鞋）；第三次治療后，他的表情和注意力有所改善，發脾氣和張嘴現象也明顯減少。

第二次治療后SPECT掃描顯示左側小腦區域有輕微的灌注不足，大腦和小腦區域的灌注顯著改善，圖1顯示了患者在第二次治療前后的SPECT掃描圖像。

患者2：是一名10歲男孩，言語障礙，說話和行走不協調，智商低，認知障礙，注意力不集中。2歲時，他出現言語遲緩、注意力不集中以及認知障礙的跡象，被診斷為ASD和小兒急性發作神經精神綜合征；5歲時患上了萊姆病綜合癥，表現出感官知覺受損和強迫癥（OCD）跡象，對噪音和氣味過敏，視力弱，并且有夜驚癥。

通過SPECT掃描，結果顯示患者B/L顳區灌注中度至嚴重減少，B/L小腦區嚴重灌注不足。后接受了hESC治療，并作為主要治療方式。

結 果：經過4次治療后，患者認知能力和溝通能力都有所提高，手眼協調能力、言語能力都得到了改善，并且可以同時完成多項任務，他對嗅覺/聽覺刺激過敏減輕了，身體變得強壯，免疫系統也得到了改善。SPECT掃描顯示腦灌注流量正常（圖2）。

患者3：是一名4歲男孩，他因精細運動和溝通能力受損而入院，表現出延遲，包括言語、拍手和行為攻擊性，被診斷患有輕度自閉癥譜系障礙和整體發育遲緩。SPECT掃描結果顯示患者B/L 額葉和顳葉以及B/L小腦區域分別有輕度至中度灌注不足，后開始接受hESC治療。

結 果：4次hESC治療后，他的社交互動、目光接觸、智力和運動技能都有所改善，可以說出簡短的句子并遵循命令。與治療前的掃描相比，治療后SPECT掃描顯示腦灌注流量正常（圖3）。

總 結：通過既往的研究結果表明，使用干細胞療法治療ASD患者似乎是一種安全有效的方法，能明顯改善患者ASD癥狀以及腦灌注情況，未來仍需更大樣本量的研究來支持在ASD患者群體中使用干細胞療法。

參考資料：

by GEETA SHROFF, MD,. Human Embryonic Stem Cells in the Treatment of Autism: A Case Series. https://innovationscns.com/human-embryonic-stem-cells-treatment-autism-case-series/.