漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化，ALS）是一種因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元逐漸死亡而導(dǎo)致肌肉無(wú)力、萎縮，直至吞咽和呼吸功能喪失的重癥，被稱(chēng)為“21世紀(jì)的癌癥”。全球每年約新增7.4萬(wàn)例患者，確診后平均生存期僅3-5年，約八成患者在五年內(nèi)去世，目前尚無(wú)特效藥物。

在這一治療困境中，??干細(xì)胞療法??為漸凍癥治療帶來(lái)了新的希望。它不同于傳統(tǒng)藥物的“延緩”策略，旨在從病理根源上保護(hù)未死亡的神經(jīng)元、改善受損的神經(jīng)微環(huán)境、甚至替代部分已死亡的細(xì)胞，從而有望實(shí)現(xiàn)“剎車(chē)”甚至部分“逆轉(zhuǎn)”病情的效果。

本文將從多個(gè)維度深入解析干細(xì)胞療法在漸凍癥治療中的應(yīng)用，包括其作用原理、常見(jiàn)的細(xì)胞類(lèi)型（如間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、iPSC等）、適用人群及限制條件，以及完整的治療流程與隨訪環(huán)節(jié)。幫助患者和家屬全面、科學(xué)地認(rèn)識(shí)這一新興療法，理性把握它所帶來(lái)的希望與局限。

漸凍癥新希望：一文全面了解干細(xì)胞療法的原理、適用人群及治療流程

一、治療機(jī)制：干細(xì)胞如何對(duì)抗?jié)u凍癥

干細(xì)胞治療漸凍癥的原理主要基于四大機(jī)制：^[1]

??細(xì)胞替代與分化??：干細(xì)胞具有高度自我更新和分化為神經(jīng)元樣細(xì)胞的能力，可替代漸凍癥中丟失的神經(jīng)元群，重構(gòu)大腦神經(jīng)回路。理論上，干細(xì)胞可以通過(guò)特定的誘導(dǎo)因子分化為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，替代已經(jīng)喪失的神經(jīng)元。

??神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子分泌??：干細(xì)胞釋放神經(jīng)保護(hù)性營(yíng)養(yǎng)因子，如腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（BDNF）、神經(jīng)生長(zhǎng)因子（NGF）、神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子-3（NT-3）、膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)生長(zhǎng)因子（GDNF），預(yù)防現(xiàn)有運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的退化。

??免疫調(diào)節(jié)功能??：干細(xì)胞不僅調(diào)節(jié)外周免疫細(xì)胞（如T細(xì)胞），還可調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)膠質(zhì)細(xì)胞的固有免疫反應(yīng)，促進(jìn)小膠質(zhì)細(xì)胞的活化。通過(guò)調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、減少炎癥反應(yīng)來(lái)改善受損的微環(huán)境。

??歸巢效應(yīng)與修復(fù)??：干細(xì)胞具有有效的歸巢功能，能夠移動(dòng)到疾病損傷區(qū)域，分化為預(yù)期的細(xì)胞或組織類(lèi)型，并且與神經(jīng)回路周?chē)沫h(huán)境融為一體，實(shí)現(xiàn)組織修復(fù)。

這些機(jī)制共同作用，為受損的神經(jīng)系統(tǒng)提供了修復(fù)和保護(hù)的可能性，這也是干細(xì)胞治療漸凍癥的理論基礎(chǔ)。

二、干細(xì)胞來(lái)源：多種類(lèi)型的治療選擇

在漸凍癥的干細(xì)胞研究中，科學(xué)家們探索了多種干細(xì)胞來(lái)源：^[2]

1.間充質(zhì)干細(xì)胞：主要從??骨髓、臍帶血、脂肪組織??等體中獲取。它們因其??較強(qiáng)的免疫調(diào)節(jié)能力??、??多向分化潛能??以及??分泌多種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子??的能力而被廣泛研究。

在漸凍癥治療中，它們主要通過(guò)??旁分泌機(jī)制??提供神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)支持、調(diào)節(jié)免疫炎癥反應(yīng)和改善局部微環(huán)境來(lái)保護(hù)現(xiàn)存神經(jīng)元。

2.神經(jīng)干細(xì)胞：通常來(lái)源于??胎兒的大腦或脊髓組織??，也可通過(guò)??胚胎干細(xì)胞（ESCs）或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）定向分化??獲得。它們具有??分化為神經(jīng)系統(tǒng)各類(lèi)細(xì)胞??的潛力，包括??神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細(xì)胞和少突膠質(zhì)細(xì)胞??。

在漸凍癥治療中，理論上移植NSCs不僅能??替代受損的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元??，還能通過(guò)分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子和提供免疫調(diào)節(jié)來(lái)支持宿主神經(jīng)元的存活和功能修復(fù)。

3.誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）：是通過(guò)將??體細(xì)胞?? 經(jīng)過(guò)重編程技術(shù)而獲得的。其最大的優(yōu)勢(shì)在于能??避開(kāi)胚胎干細(xì)胞的倫理爭(zhēng)議??，并且可以??源自患者自身??。

iPSCs具有與胚胎干細(xì)胞相似的??無(wú)限自我更新和多向分化潛能??，可以分化為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元或相關(guān)的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞。目前的研究重點(diǎn)包括優(yōu)化其??定向分化方案??、提高分化細(xì)胞的??成熟度和功能??，以及確保其??臨床應(yīng)用的安全性

4.胚胎干細(xì)胞??：來(lái)源于??胚胎發(fā)育早期階段（通常是囊胚期）的內(nèi)細(xì)胞團(tuán)??。它們是??多能性干細(xì)胞??，具有??分化為人體所有細(xì)胞類(lèi)型??的潛力，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)的各種細(xì)胞。在理論上，ESCs可以為漸凍癥治療提供??大量的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元來(lái)源??。

詳情請(qǐng)瀏覽：哪些干細(xì)胞可以治療漸凍癥？一文解讀它們的機(jī)制和特性

三、適用人群：哪些患者適合嘗試

干細(xì)胞療法并非對(duì)所有患者都適用，嚴(yán)格篩選是安全性和有效性的前提。

早期患者：身體基礎(chǔ)功能較好，可能是最佳干預(yù)時(shí)機(jī)，有望最大程度地保護(hù)神經(jīng)元，延緩疾病進(jìn)展。

中期患者：仍有部分功能殘留，治療目標(biāo)在于穩(wěn)定病情，改善生活質(zhì)量，能觀察到一定程度的功能改善，并且病情能夠得到延緩穩(wěn)定。

晚期患者：由于神經(jīng)元大量丟失，呼吸功能?chē)?yán)重依賴(lài)支持，預(yù)期療效有限，治療風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)增高，通常不是臨床研究的首選對(duì)象。

誰(shuí)可能不適合（禁忌癥）

以下情況的患者??不適合??接受干細(xì)胞治療：

• 活動(dòng)性癌癥??或??近期有癌癥史??。
• 嚴(yán)重且未控制的系統(tǒng)性疾病。
• 活動(dòng)性感染??。
• ??嚴(yán)重凝血功能障礙??或正在使用抗凝藥物，增加顱內(nèi)出血風(fēng)險(xiǎn)。
• ??存在植入手術(shù)的局部禁忌??。
• ??患有嚴(yán)重不可控的精神疾病????，無(wú)法配合治療和隨訪。
• 正在參與其他干預(yù)性臨床試驗(yàn)

四、治療流程：從評(píng)估到隨訪

干細(xì)胞治療漸凍癥是一項(xiàng)高度專(zhuān)業(yè)化的醫(yī)療過(guò)程，需在嚴(yán)格質(zhì)控體系與標(biāo)準(zhǔn)化流程下執(zhí)行，遠(yuǎn)非簡(jiǎn)單的“采集—注射”操作，而是基于神經(jīng)科學(xué)原理的系統(tǒng)性干預(yù)。

1. 干細(xì)胞來(lái)源的選擇

首先要確定使用哪類(lèi)干細(xì)胞。不同來(lái)源的細(xì)胞（如間充質(zhì)、神經(jīng)干細(xì)胞等等）作用機(jī)制各有側(cè)重：有的以調(diào)節(jié)免疫、改善炎癥為主，有的則嘗試替代受損神經(jīng)元。醫(yī)生會(huì)根據(jù)患者病情和研究方案來(lái)選擇合適的細(xì)胞類(lèi)型。

2. 制備與質(zhì)量檢測(cè)

細(xì)胞需在符合GMP標(biāo)準(zhǔn) 的實(shí)驗(yàn)室中分離、擴(kuò)增、純化，并經(jīng)過(guò)活性、純度、無(wú)菌和安全性等多重檢測(cè)，確保能發(fā)揮作用。若使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞或神經(jīng)干細(xì)胞，還需進(jìn)行定向分化，使細(xì)胞具備神經(jīng)系統(tǒng)修復(fù)功能。

3. 給藥途徑的確定

靜脈輸注：常見(jiàn)且安全，細(xì)胞通過(guò)血液循環(huán)發(fā)揮全身免疫調(diào)節(jié)和旁分泌作用。

鞘內(nèi)或椎管內(nèi)注射：直接將細(xì)胞注入脊髓液，更貼近病變部位，被多項(xiàng)臨床研究采用。

肌肉注射：探索性方法，嘗試改善局部肌肉環(huán)境和運(yùn)動(dòng)功能。

4. 治療過(guò)程

前期評(píng)估：并非所有ALS患者都適合。醫(yī)生會(huì)綜合病程、呼吸功能、運(yùn)動(dòng)評(píng)分、年齡及是否合并嚴(yán)重感染或器官功能不全來(lái)決定是否具備治療條件。

干細(xì)胞輸注：在嚴(yán)密監(jiān)護(hù)下，通過(guò)既定途徑將處理好的干細(xì)胞回輸給患者。

術(shù)后監(jiān)測(cè)：重點(diǎn)觀察運(yùn)動(dòng)功能、呼吸功能的變化，以及是否出現(xiàn)發(fā)熱、過(guò)敏等不良反應(yīng)。

5. 治療周期與隨訪

臨床試驗(yàn)多采用單次或多次輸注（間隔數(shù)周至數(shù)月），治療后需持續(xù)隨訪半年至數(shù)年，以評(píng)估安全性、療效持續(xù)時(shí)間及是否需要再次治療。隨訪內(nèi)容包括運(yùn)動(dòng)功能量表（如ALSFRS-R）、呼吸功能檢測(cè)和影像學(xué)檢查等。

五、患者最關(guān)心的問(wèn)題

對(duì)于考慮干細(xì)胞治療的漸凍癥患者和家屬，最關(guān)心的問(wèn)題主要集中在以下幾個(gè)方面：

??治療效果??：根據(jù)臨床觀察，治療后患者的改善主要有多個(gè)幾方面，例如，2025年格魯吉亞科研人員報(bào)道了一名52歲 ALS患者在接受兩次干細(xì)胞移植后，5個(gè)月隨訪中運(yùn)動(dòng)和吞咽功能有顯著改善，ALSFRS-R評(píng)分提升15%，病情得到穩(wěn)定，且未見(jiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。^[3]

??療效持續(xù)時(shí)間??：干細(xì)胞治療的效果持續(xù)時(shí)間因個(gè)體差異而異。一些研究表明，干細(xì)胞移植后可以長(zhǎng)期存活并發(fā)揮功能。美國(guó)西達(dá)賽奈醫(yī)學(xué)中心的研究顯示，經(jīng)過(guò)一次性治療后，這些細(xì)胞可存活并產(chǎn)生一種重要的蛋白質(zhì)超過(guò)3年。^[4]

??治療頻率??：干細(xì)胞治療通常需要少而多長(zhǎng)的進(jìn)行，而不是單次治療。

??風(fēng)險(xiǎn)與副作用??：干細(xì)胞治療可能存在一些風(fēng)險(xiǎn)和安全問(wèn)題。根據(jù)研究，鞘內(nèi)注射骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞后，約30%的患者出現(xiàn)輕度至中度頭痛，類(lèi)似于標(biāo)準(zhǔn)腰椎穿刺后的頭痛，未觀察到疑似嚴(yán)重不良反應(yīng)。

潛在風(fēng)險(xiǎn)包括移植后的排斥反應(yīng)和干細(xì)胞的惡性轉(zhuǎn)化等。

??費(fèi)用范圍??：干細(xì)胞治療的費(fèi)用較高，具體費(fèi)用因干細(xì)胞類(lèi)型、治療次數(shù)、治療地點(diǎn)等因素而異。目前沒(méi)有統(tǒng)一的收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)，通常在幾萬(wàn)到幾十萬(wàn)元之間，患者需要咨詢(xún)具體的治療機(jī)構(gòu)獲取詳細(xì)的費(fèi)用信息。

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結(jié)語(yǔ)

干細(xì)胞療法無(wú)疑是漸凍癥治療領(lǐng)域最具潛力和希望的新方向之一。它代表著醫(yī)學(xué)從延緩到修復(fù)的范式轉(zhuǎn)變。然而，對(duì)于患者和家庭而言，必須懷抱希望的同時(shí)保持理性與謹(jǐn)慎。它是一道充滿希望的曙光。在決定是否嘗試之前，務(wù)必尋求專(zhuān)業(yè)醫(yī)生的指導(dǎo)，深入了解相關(guān)信息，警惕夸大宣傳的商業(yè)陷阱。

科學(xué)的發(fā)展需要時(shí)間，每一步扎實(shí)的進(jìn)展都讓我們離最終戰(zhàn)勝疾病更近一步。對(duì)于漸凍癥患者來(lái)說(shuō)，干細(xì)胞療法意味著在漫長(zhǎng)的黑夜里，多了一盞值得期待的明燈。

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參考資料：

[1]Bonafede R, Mariotti R. ALS Pathogenesis and Therapeutic Approaches: The Role of Mesenchymal Stem Cells and Extracellular Vesicles. Front Cell Neurosci. 2017 Mar 21;11:80. doi: 10.3389/fncel.2017.00080. PMID: 28377696; PMCID: PMC5359305.

[2]Je G, Keyhanian K, Ghasemi M. Overview of stem cells therapy in amyotrophic lateral sclerosis. Neurol Res. 2021 Aug;43(8):616-632. doi: 10.1080/01616412.2021.1893564. Epub 2021 Feb 25. PMID: 33632084.

[3]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[4]https://kjj.pds.gov.cn/contents/14007/536722.html

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