干細胞治療帕金森病的臨床試驗中前3名患者表現出安全性

Aspen的ANPD001旨在替代大腦中的多巴胺能神經元。

在ANPD001的1/2a期臨床試驗中，第一批完成給藥的帕金森病患者表現出了合理的安全性。ANPD001是阿斯彭神經科學公司 (Aspen Neurosciences)的研究性干細胞療法，旨在替代因疾病而丟失的神經細胞。

接受治療的三名成年人在全身麻醉下接受了兩次連續劑量遞增的直接腦部注射治療。一至三個月后，他們沒有出現嚴重并發癥，手術期間也沒有人出現嚴重失血，即所謂的術中出血。

在費城舉行的MDS帕金森病和運動障礙國際大會上，科學家在最近關于試驗結果的口頭報告中報告了最常見的不良事件“由于采取俯臥位手術，3名受試者均出現輕度至中度的舌頭腫脹” 。

阿斯彭神經科學公司首席醫療官、醫學博士愛德華·沃思三世 (Edward Wirth III) 在公司新聞稿中表示，“自今年早些時候啟動研究以來”，已經取得了“巨大進展” 。

ANPD001涉及將皮膚細胞轉變為能夠產生多巴胺的干細胞

帕金森病是由多巴胺能神經元逐漸喪失引起的，這種神經元會產生有助于控制運動的化學信使多巴胺。多巴胺信號的缺乏會導致一系列疾病運動癥狀，如震顫、僵硬和動作遲緩。

帕金森病的治療方案重點是增強或改變大腦中的多巴胺信號，需要持續服用藥物。

ANPD001是一種基于患者自身誘導性多能干細胞 (iPSC) 的細胞替代療法，誘導性多能干細胞是一種可以變成體內幾乎任何細胞類型的干細胞。

這一過程包括收集患者的皮膚細胞，在受控的生物和化學環境下將其轉化為 iPSC。然后這些細胞被轉化為能夠產生多巴胺的神經元前體細胞。

神經外科醫生在磁共振成像 (MRI) 的引導下，將神經前體細胞直接注射到大腦中稱為殼核的特定區域。治療的目標是讓這些細胞成熟并取代因帕金森病而失去的神經元，成為能夠減緩或阻止病情進展的長期多巴胺產生者。

殼核是大腦背側紋狀體的一部分，與運動有關，并且特別容易受到帕金森病的影響。

治療安全是主要目標，其次是運動癥狀的變化

ASPIRO1/2a期臨床試驗 (NCT06344026)正在評估ANPD001對多達9名中度至重度帕金森病成人（年齡 50 至70歲）的安全性和耐受性，這些患者受邀在美國五個試驗點之一參加試驗。治療效果是研究的次要目標，通過按時變化（定義為沒有麻煩的運動障礙（不自主運動）的時期）、帕金森病運動癥狀的其他指標變化以及生活質量的改善來衡量。

移植后，參與者將接受長達五年的隨訪，以檢查細胞存活率。接下來的10年，將每年通過電話評估長期安全性。

該試驗于4月份開始對患者進行給藥，得到了加州再生醫學研究所向阿斯彭提供的800萬美元資助。

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